罕见病唯一药物唯铭赞即将退出中国,罕见病患者遭遇至暗时刻 世界快看点
罕见病唯一药物唯铭赞即将退出中国,罕见病患者遭遇至暗时刻
01
“唯铭赞”(Vimizim,依洛硫酸酯酶α),是目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型(MPS IVA)的特效药。
(资料图片仅供参考)
据相关专家透露,IVA型患者的骨骼问题通常是结构性问题,他们的脖子比较短,生命最大的威胁在于颈部寰枢椎关节不稳定,在外力的碰撞下有可能脱位,严重可致高位截瘫甚至死亡。除了骨骼外,患者的心肺功能也会受到影响,最明显的表现是体能下降。
根据《黏多糖贮积症IVA型诊治共识》,用药进行酶替代疗法,是能够真正改变IVA型患者体内“黏多糖沉积”的疗法之一,也是最推荐的一种治疗方式。通过静脉注射唯铭赞,能暂时补充体内缺少的酶,延缓疾病进程,但患者需要持续性终身用药。
唯铭赞由总部位于美国加利福尼亚州的百傲万里制药生产,2019年5月获得中国国家药品监督管理局上市批准,被列入我国第一批《临床急需境外新药名单》。百傲万里已决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证(IDL)续期,目前该注册证将于2024年5月到期。“我们正在探索可行的方式,确保目前正在接受治疗的患者的持续供应。”
若该药退市,在尚无替代药品的情况下,中国多名黏多糖贮积症IVA型患者将面临无药可用的问题。
02
核心原因还是没有进入医保,导致用药人数太少。
根据2019年《中国儿科杂志》发布的数据,黏多糖贮积症IVA型发病率为1/300000[1]。黏多糖贮积症是一种罕见的遗传代谢疾病,这种病的患者体内缺少一种可以降解黏多糖的酶(N‐乙酰半乳糖胺‐6‐硫酸酯酶),无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中。最常见的症状就是骨骼畸形,患者会因为关节病变,举不起手,走不了路,发展到后期,往往需要坐上轮椅。最终往往会因为严重并发症死亡。
黏多糖贮积症主要症状
中国目前已知的IVA型患者大约为100人(实际患者肯定不止这个数目),但真正用药的患者只有十几个人。
唯铭赞2021年医保谈判失败,2022年未参与医保谈判。目前该药仍未纳入国家医保目录,只纳入了部分地方医保及惠民保。
2021年,唯铭赞以46万元/年的价格与成都医保达成合作,后续与江苏省医保达成合作[2]。另外,药方为中国其他的自费患者提供赠药的优惠政策,每年自费到一定限额后就可以享受药方赠药,赠药覆盖当年度的全周期用药。综合算下来,患者每年的花费在40-50万人民币。
也就是说,这个药在中国市场每年的收入也就100万美金,而唯铭赞去年全球营收达到了6.64亿美元,中国区的占比也就千分之一多点。
因为有庞大的人口,中国每种罕见病的患者数量都不会少,按道理市场应该挺大的,但患者支付能力有限。这并不是单单指患者没钱,而是我们的医保体系还不完善。比如新闻中提到的一个患者父母,为了能用上药,把孩子送到了美国读书。当地的学生医保售价1999美元/年,可以支付孩子全部的药费(当然不是所有的保险都能覆盖该药物,需要仔细对比)。
罕见病药物因为患者人群少,药企为了获得足够的研发动力,定价肯定会高,在任何国家都是如此,普通的家庭是无法靠自费去负担的。解决办法只有两种:要么政府医保买单,要么商业保险能覆盖。
几种昂贵的罕见病天价药治疗费用统计
现在比较可怕的事情是,随着医保控费的到来,高价格的罕见病药物进入医保会越来越难。那也就意味着,没有医保扩大用药人群,更多的罕见病药物都可能会陆续退出中国市场,甚至正在研发中的罕见病药物也会主动放弃国内市场,导致中国患者可能连试药的机会都没有。而国内药企研发罕见病药物的能力,又还任重道远。
参考
[1] 吴薇, 罗小平. 黏多糖贮积症ⅣA型诊断与治疗进展 [J] . 中华儿科杂志,2020,58 (05): 436-439. DOI: 10.3760/cma.j.cn112140-20200211-00079
[2] http://cdyb.chengdu.gov.cn/ylbzj/c128999/2021-03/18/content_a37cbb807a2c46d78d41e5e1de7ff91d.shtml
标签: